Dernière actualité toute fraiche : Ipsen : avis négatif sur le statut de médicament orphelin de Bylvay confirmé dans l’UE -Le 23 octobre 2023 à 07:27

PARIS (Agefi-Dow Jones)–Le laboratoire pharmaceutique Ipsen a annoncé lundi que le Comité des médicaments orphelins (COMP), un comité scientifique de l’Agence européenne des médicaments (AEM), avait confirmé son avis négatif sur le maintien du statut de médicament orphelin de Bylvay (odevixibat) dans le traitement du prurit cholestatique chez les patients de douze mois et plus atteints du syndrome d’Alagille (SAG).

Cette décision a été rendue, « malgré un avis favorable du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) reçu en juillet 2023 », a souligné Ipsen dans un communiqué. Le laboratoire s’est dit déçu de l’avis du COMP « car le règlement sur les médicaments orphelins vise à stimuler la recherche et le développement pour les maladies rares ».

« Afin de maintenir la désignation orpheline de Bylvay dans le traitement approuvé de la cholestase hépatique intrafamiliale progressive (PFIC), Ipsen prévoit de re-soumettre auprès de l’AEM une demande d’Autorisation de Mise sur le Marché sous un nouveau nom de marque pour le traitement du SAG d’ici la fin de l’année 2023 », a indiqué le laboratoire.

« La désignation de médicament orphelin a une forte influence sur les mécanismes de remboursement et l’accès des patients aux médicaments dans certains pays de l’Union européenne », a expliqué Ipsen.

« Le SAG est une maladie génétique héréditaire rare qui peut affecter plusieurs systèmes d’organes dans l’organisme, y compris le foie, le coeur, le squelette, les yeux et les reins », a rappelé le laboratoire, indiquant que son incidence mondiale est estimée de trois cas sur 100.000 naissances.

-Alice Doré, Agefi-Dow Jones; +33 (0)1 41 27 47 90; adore@agefi.fr ed: PJL

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October 23, 2023 01:26 ET (05:26 GMT)